הרשות הבריטית לרגולציה של תרופות ומוצרי בריאות השיקה היוועצות ציבורית על מסגרת מוצעת לטיפולים במחלות נדירות, שתביא חידוש רגולטורי משמעותי. הרשות קוראת לתעשיית התרופות ולתעשיית מדעי החיים למלא תפקיד מרכזי בעיצוב הנוסח הסופי של המסגרת.
לפי הדיווח, הטיוטה מציגה מסגרת רגולטורית שאינה תלויה בטכנולוגיה מסוימת. היא נועדה להתמודד עם החסמים המדעיים, הראייתיים והמסחריים המונעים מטיפולים במחלות נדירות להגיע למטופלים. בין החידושים המוצעים נכללים אישור שיווק לצורכי מחקר ומסלולי פיתוח מקוצרים.