הרשות הבריטית לרגולציה של תרופות ומוצרי בריאות פתחה בהיוועצות ציבורית על מסגרת רגולטורית חדשה לפיתוח טיפולים במחלות נדירות. לפי הדיווח, המסגרת עשויה להוביל לרישוי מוקדם יותר של טיפולים עבור עד שלושה וחצי מיליון אנשים בבריטניה.
המסגרת המוצעת קובעת מודל חדש לאופן שבו ייבדקו טיפולים במחלות נדירות עבור מטופלים יחידים, כיצד הם יקבלו רישוי וכיצד יפוקחו לאחר מכן. לפי הרשות, המטרה היא להפוך את הפיתוח הבטוח של טיפולים כאלה למהיר וזול יותר. המחלות הנדירות משפיעות על שלושה וחצי מיליון אנשים בבריטניה.